منحت الهيئة العامة للغذاء والدواء الموافقة على أول دراسة سريرية من المرحلة الأولى لعلاج جيني مبتكر باستخدام الخلايا التائية المعدّلة (CAR T-cells) لعلاج البالغين المصابين بسرطان ابيضاض الدم اللمفاوي الحاد الإيجابي لبروتين CD19 الذين عانوا من انتكاسة أو لم يستجيبوا للعلاج، وذلك باستخدام نظام نقل مغلق.
يُعد هذا الإنجاز الأول من نوعه في المملكة من حيث تطوير العلاج وتصنيعه محليًا ضمن بيئة بحثية وطنية، حيث جرى التصنيع في وحدة متقدمة بمستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بمدينة الرياض، مما يعكس التعاون التكاملي بين الهيئات التنظيمية والجهات البحثية.
يُعد ابيضاض الدم اللمفاوي الحاد من أخطر أنواع أمراض الدم ونخاع العظم، إذ يصيب الخلايا اللمفاوية ويؤدي إلى إنتاج كميات كبيرة من الخلايا غير الناضجة التي تزاحم الخلايا الطبيعية مما يضعف قدرة الجسم على مقاومة العدوى ونقل الأكسجين والسيطرة على النزيف.
يعتمد العلاج على أخذ الخلايا التائية من المريض وتعديلها خارج الجسم لإعادة برمجتها لاستهداف خلايا الورم الحاملة لبروتين CD19 ثم إعادة حقنها للمريض؛ وتهدف الدراسة في هذه المرحلة إلى تقييم سلامة العلاج كهدف رئيسي.
يشرف على تطوير هذا العلاج فريق من العلماء والباحثين في مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بالتعاون مع شركة “لينتجن/مليتوني”، وتمت عملية التصنيع داخل وحدة داخلية باستخدام نظام نقل مغلق لضمان سلامة المستحضر، ويُعطى العلاج عن طريق الحقن الوريدي للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و60 عامًا.
أكدت الهيئة أن الموافقة تأتي ضمن التزامها بدعم الدراسات السريرية ذات التقنيات الحيوية المتقدمة وتمكين الابتكارات العلمية لعلاج الأمراض المستعصية من خلال بيئة تنظيمية فعّالة وشفافة تسرع إتاحة العلاجات الواعدة.
تندرج هذه الخطوة ضمن مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي ضمن رؤية 2030 الرامية إلى جعل المملكة مركزًا إقليميًا متقدمًا في مجالات البحث والتطوير والابتكار الصحي، ويمكن الاطلاع على قائمة الدراسات السريرية المسجلة عبر موقع الهيئة: https://www.sfda.gov.sa/ar/drug_clinical_trials_list
