أجرى فريق البحث تجربة علاج جيني مبتكرة في ADA-SCID، وهو اضطراب وراثي نادر يضعف الجهاز المناعي، وذلك بالتعاون بين جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس وكلية لندن الجامعية ومستشفى جريت أورموند ستريت في بريطانيا، حيث عُولج 62 طفلًا باستخدام هذا النهج الجديد.
أظهر العلاج أن 59 طفلًا من أصل 62 استعادوا وظائف جهازهم المناعي بصورة مستقرة، بينما كان الاستجابة شحيحة لدى ثلاثة أطفال فقط، فتمت إعادة توجيههم إلى العلاجات التقليدية.
ما هو اضطراب ADA-SCID؟
ينتج ADA-SCID عن طفرات في جين يشفر الإنزيم الأدينوزين دي أميناز، وهو عنصر أساسي في عمل الجهاز المناعي، فتغيب الإنزيم وتضعف مقاومة العدوى ويصبح الأطفال عرضة لأمراض خطيرة تهدد حياتهم في سن مبكرة.
العلاجات التقليدية المتاحة
تشمل زراعة نخاع العظم وحقن الإنزيمات أسبوعيًا، لكنها تحمل مخاطر ومضاعفات طويلة الأجل، مما يجعل الحاجة إلى حلول جذرية أكثر أمانًا وفعالية أمرًا ضروريًا.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
يعتمد العلاج على إدخال نسخة سليمة من الجين المصاب داخل الخلايا الجذعية الدموية للطفل باستخدام فيروس معدل، وبعد إعادة زرع الخلايا المصححة في جسم الطفل، تبدأ الخلايا بإنتاج خلايا مناعية طبيعية وقادرة على مكافحة العدوى، وتبدأ الاستجابة في الأسابيع القليلة وتستقر خلال ستة أشهر إلى عام.
نتائج الدراسة طويلة الأمد
تابع الباحثون الأطفال المشاركين لمدة إجمالية قدرها 474 عامًا من البيانات، وهو أطول مدى متابعة لعلاج من هذا النوع، وأظهرت النتائج استقراراً ملحوظاً في وظائف الجهاز المناعي على المدى الطويل دون تسجيل مضاعفات خطيرة مرتبطة بعلاج جيني، حيث كانت الأعراض الجانبية البسيطة مرتبطة بالإجراءات التحضيرية فقط.
وأوضح الدكتور دونالد كون، كبير الباحثين، أن استمرار صحة الجهاز المناعي وسلامة الأطفال يمثلان مؤشرات قوية على نجاح هذا النهج العلاجي ويفتحان الباب أمام تطبيقات أوسع في المستقبل.
طفلة بارزة في الدراسة
من أبرز الحالات التي تناولتها الدراسة الطفلة إليانا ناشيم، التي تبلغ الآن 11 عامًا وكانت تعاني من عزلة طبية منذ ولادتها، لكنها خضعت للعلاج الجيني فتمكنت من الذهاب إلى المدرسة وممارسة الرياضة والعيش حياة طبيعية، وهو ما وصفه والداها بأنه بمثابة ولادة جديدة.
آفاق مستقبلية
تشير الدراسة إلى أن أكثر من نصف الأطفال تلقوا خلايا جذعية مصححة مخزنة بالتجميد دون أن تفقد فعاليتها، وهو تقدم تقني يسمح بتوفير العلاج في مواقع متعددة وتوزيعه على نطاق أوسع.
يسعى فريق البحث إلى الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال السنة أو السنتين القادمتين، مما يتيح العلاج كخيار قياسي للأطفال المصابين بهذا الاضطراب القاتل، ويفتح الباب لتطوير علاجات جينية مشابهة لأمراض وراثية أخرى قد تحدث نقلة كبيرة في الطب.
