عالجت التجربة 62 طفلًا من ADA-SCID باستخدام علاج جيني مبتكر، بتنفيذ تعاون بين جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس وكلية لندن الجامعية ومستشفى جريت أورموند ستريت في بريطانيا، حيث أُعيدت الخلايا المصححة إلى أجسامهم فبدأت الخلايا المناعية الطبيعية في التكوّن من جديد.
أظهرت النتائج أن 59 طفلًا استطاعوا استعادة وظائف جهازهم المناعي بنجاح، فيما أبدى ثلاثة منهم استجابة محدودة عادت بهم إلى العلاجات التقليدية.
ما هو ADA-SCID؟
ينتج هذا الاضطراب عن طفرات في الجين المسؤول عن إنتاج إنزيم الأدينوزين دي أميناز، وهو عنصر أساسي في عمل الجهاز المناعي. يؤدي غياب الإنزيم إلى ضعف شديد في مقاومة العدوى، وغالبًا لا يعيش المصابون أكثر من عامين دون تدخل علاجي.
العلاجات التقليدية المتاحة
تشمل خيارات العلاج زراعة نخاع العظم وحقن الإنزيمات أسبوعيًا، لكنها تحمل مخاطر ومضاعفات طويلة المدى، مما يجعل البحث عن حلول جذرية أمرًا ضروريًا.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
يُدخل العلماء نسخة سليمة من الجين المصاب إلى الخلايا الجذعية الدموية للطفل عبر فيروس معدل، وبعد إعادة زرع الخلايا المصححة في الجسم تبدأ بإنتاج خلايا مناعية طبيعية قادرة على محاربة العدوى.
نتائج الدراسة طويلة المدى
تابع الباحثون المرضى لمدة إجمالية بلغت 474 عامًا من البيانات التراكمية، وهي أطول فترة متابعة لعلاج من هذا النوع. أظهرت النتائج استقرارًا ملحوظًا في وظائف الجهاز المناعي على المدى الطويل، دون مضاعفات خطيرة مرتبطة بالعلاج الجيني، وكانت الآثار الجانبية بسيطة وتتعلق بالإجراءات التحضيرية.
طفلة نجت بفضل العلاج
تحولت حياة الطفلة إليانا ناشيم، التي تبلغ الآن 11 عامًا، بفضل العلاج الجيني؛ فأصبحت اليوم قادرة على الذهاب إلى المدرسة وممارسة الرياضة والعيش بنشاط.
آفاق مستقبلية واعدة
تشير النتائج إلى أن أكثر من نصف الأطفال تلقوا خلايا جذعية مصححة محفوظة بالتجميد دون أن تفقد فعاليتها، وهو تقدم تقني يسمح بتصنيع العلاج في مواقع متعددة وتوزيعه أوسع.
المستقبل والتنفيذ على نطاق واسع
يسعى فريق البحث حاليًا للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) خلال العامين إلى الثلاثة أعوام القادمة، مما يمهد الطريق لتوفير العلاج على نطاق واسع وتحويله إلى علاج قياسي للأطفال المصابين بهذا الاضطراب.
يُفتح هذا الإنجاز الباب أمام تطوير علاجات جينية مشابهة لأمراض وراثية أخرى قد تغيّر مستقبل الطب وتدفع البشرية نحو عصر العلاجات الدقيقة القائمة على الجينات.
يُعتبر الاكتشاف خطوة تقرب العالم من علاج الأمراض الوراثية المستعصية، مانحًا الأمل للأطفال الذين كانوا يعيشون في العزلة والمرض، بأن لهم مستقبلًا أكثر صحة وحرية.
