أعلن باحثون دوليون عن أول علاج ناجح لمرض هنتنغتون، وهو اضطراب وراثي نادر يصيب الدماغ فتتدهور الحركة والقدرات العقلية والمزاجية تدريجيًا، وفي النهاية يؤدي إلى الوفاة.
ويُعرف العلاج الجديد باسم AMT-130، وأظهر لأول مرة قدرة على إبطاء تقدم المرض بنسبة 75% على مدى ثلاث سنوات، ما يمنح الأمل للمصابين وعائلاتهم الذين عانوا طويلًا من غياب أي علاج فعال.
معلومات لا تعرفها عن مرض هنتنغتون
يرجع سبب المرض إلى طفرة في جين HTT تؤدي إلى إنتاج بروتين سام يسمى هنتنغتين. ويتوارث المرض بطريقة السائد الجسدي (Autosomal dominant)، ما يعني أن وجود نسخة واحدة من الجين المتحور يكفي لظهور المرض. وكل طفل من والدين مصابين لديه احتمال 50% للإصابة. وتبدأ الأعراض غالبًا بين عمر 30 و50 عامًا وتشمل حركات لا إرادية (رقصية)، اضطراب في التوازن، تدهورًا في التفكير والذاكرة، وتغيرات في المزاج قد تصل إلى الاكتئاب والانتحار. ومتوسط العمر بعد ظهور الأعراض يتراوح بين 10 إلى 20 عامًا.
تفاصيل العلاج الجيني الجديد AMT-130
يعتمد العلاج على تقنية العلاج الجيني حيث يتم حقن مادة وراثية دقيقة في الدماغ عبر إجراء جراحي معقد. ويهدف العلاج إلى تقليل إنتاج البروتين المتحوّر المسبب لتلف الخلايا العصبية. وشملت التجربة السريرية 29 مريضًا في مراحل مبكرة من المرض، وأظهرت النتائج أن المرضى الذين تلقوا العلاج شهدوا إبطاءًا ملحوظًا في تطور الأعراض مقارنة بالمجموعة التي لم تتلق العلاج. وأكد الباحثون أن العلاج لا يُعتبر شفاءً تامًا حتى الآن، لكنه يمثل أول إنجاز فعلي يبطئ المرض على المستوى الجيني. وتتعلق التحديات المستقبلية بضمان الأمان طويل الأمد، وتوسيع التجارب على أعداد أكبر، بجانب التكلفة العالية لهذه التقنية.
أهمية هذا الاكتشاف
ويمثل هذا الإنجاز بارقة أمل لعائلات المرضى الذين عاشوا سنوات دون أي علاج فعّال. ويفتح الباب أمام استخدام العلاج الجيني في أمراض وراثية عصبية أخرى مشابهة، وقد يغير مستقبل علاج الاضطرابات التنكسية مثل ألزهايمر وباركنسون في المستقبل.
