أعلنت شركة عالمية أمريكية نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب (Infigratinib)، وهو أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، وفقاً لتقرير وكالة رويترز.
أظهرت البيانات زيادة معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.
وحقق الدواء تحسناً ذا دلالة إحصائية في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
تفوقت نتائج إنفيجراتينيب بمقدار 1.74 سم على الأدوية المنافسة الحالية المعطاة عن طريق الحقن، والتي تحقق عادة 1.57 سم، وآخر دواء يحقق 1.49 سم.
وفقا لتقرير رويترز، تخطط الشركة لتقديم ملف الدواء إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026.
ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، ويُتوقع محللون وصول مبيعات الدواء إلى ذروتها بنحو ملياري دولار سنوياً، وتشير التقديرات إلى أن التقزم الغضروفي يصيب نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
الآفاق المستقبلية
إلى جانب استهداف التقزم الغضروي، بدأت الشركة باختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسج الغضفي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسج العظمي، ومن المتوقع أن يغير هذا العقار خارطة العلاج عبر توفير بديل فموي آمن يغني الأطفال عن الحقن اليومية.
