أعلنت إحدى الشركات العالمية الأمريكية عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب، وهو أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وهو اضطراب وراثي يسبب قصر القامة غير المتناسب.
أبرز النتائج السريرية
زاد الدواء معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.
أظهر الدواء تحسناً ذا دلالة إحصائية في تناسق نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
تفوقت نتائج إنفيجراتينيب على الأدوية المنافسة الحالية التي تُعطى عن طريق الحقن، فبلغ النمو 1.74 سم مقابل 1.57 سم و1.49 سم للدوائين المنافسين.
التسويق والجدول الزمني
تخطط الشركة لتقديم ملف ترخيص FDA للموافقة الأمريكية والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026.
وأشارت التحليلات إلى ارتفاع سعر الأسهم بنحو 7% عقب الإعلان، ويتوقع المحللون وصول مبيعات الدواء إلى نحو ملياري دولار سنويًا.
الآفاق والتقديرات
تشير التقديرات إلى أن التقزم الغضروفي يصيب نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
إلى جانب التقزم الغضروي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسّج الغضروي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسّج العظمي، ومن المتوقع أن يوفر الدواء بديلاً فمويًا آمنًا يغني الأطفال عن الحقن اليومية.
يُؤكد ذلك أن الدواء قد يمثل خياراً فمويًا بديلاً آمنًا ومستدامًا يحل محل الحقن اليومية.
