أعلنت شركة أمريكية رائدة عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب (Infigratinib)، وهو أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وهو اضطراب وراثي يسبب قصر القامة غير المتناسب.
أبرز نتائج الدراسة السريرية
أظهرت البيانات أن العلاج زاد من معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم بعد 52 أسبوعاً من المتابعة مقارنةً بالدواء الوهمي (Placebo).
تناسق الجسم
حقق الدواء تحسناً ذا دلالة في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
المقارنة التنافسية
تفوقت نتائج إنفيجراتينيب بمقدار 1.74 سم على العلاجات المنافسة الحالية التي تُعطى عن طريق الحقن، حيث بلغت القيم المقارنة نحو 1.57 سم و1.49 سم على التوالي.
الجدول الزمني والتوقعات التنظيمية
وفقا لتقديرات رويترز، تخطط الشركة لتقديم طلبات الموافقة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026.
وارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، ويتوقع المحللون أن تبلغ مبيعات الدواء ذروتها نحو ملياري دولار سنوياً. كما يقدر الخبراء أن التقزم الغضروفي يصيب نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
آفاق مستقبلية
إلى جانب التقزم الغضروي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسج الغضروفي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسج العظمي، ومن المتوقع أن يوفر الدواء بديلاً فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية المستمرة.
