أعلنت شركة أدوية عالمية أمريكية عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب، وهو أول دواء فموي يُعطى للأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي.
أبرز نتائج الدراسة السريرية
زيادة معدل النمو: أظهرت البيانات أن العلاج زاد من معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.
تناسب جسم الأطفال: حقق الدواء تحسناً ذا دلالة إحصائية في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
المقارنة التنافسية: تفوقت نتائج إنفيجراتينيب (1.74 سم) على الأدوية المنافسة المعطاة بالحقن (1.57 سم) ودواء آخر (1.49 سم).
التوقعات التنظيمية والتجارية
وفقا لرويترز، تخطط الشركة لتقديم ملف إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من 2026.
ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، فيما قدر محللون وصول مبيعات الدواء إلى نحو ملياري دولار سنوياً، وتقدر التقديرات أن التقزم الغضروفي يصيب حوالي 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
آفاق مستقبلية
إلى جانب التقزم الغضروي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات Hypochondroplasia (نقص التنسج الغضروي)، وهو شكل أخف من خلل التنسج العظمي، ويُتوقع أن يغيّر هذا العقار خارطة العلاج كونه يوفر بديلاً فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية المستمرة.
