أعلنت شركة عالمية أمريكية عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب، وهو أول دواء فموي يُعطى للأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وهو اضطراب وراثي يسبب قصر القامة بشكل غير متناسب.
أظهرت بيانات الدراسة زيادة في معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.
كما حقق الدواء تحسناً ذا دلالة إحصائية في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
وعلى المستوى التنافسي، تفوقت نتائج إنفيجراتينيب بمقدار 1.74 سم على العلاجات المحقونة الحالية التي سجلت تقدماً بمعدلات 1.57 سم و1.49 سم بحسب المقارنات المعتمدة.
التخطيط التنظيمي والتوقعات الاقتصادية
ووفقاً لتقارير وكالة رويترز، تخطط الشركة لتقديم ملف الدواء إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026.
وارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، ويتوقع المحللون وصول المبيعات إلى نحو ملياري دولار سنوياً، مع تقدير بأن التقزم الغضروفي يصيب نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
آفاق مستقبلية
إلى جانب التقزم الغضروفي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسج الغضروي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسج العظمي، ويُتوقع أن يوّفر بديلاً فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية.
