أعلن فريق من الباحثين في جامعة نورث كارولينا عن تطوير علاج بديل للإنزيمات يُعطى عن طريق الوريد وهو الأول من نوعه لمرض متلازمة هنتر، داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، يهدف إلى تجاوز الحاجز الدموي الدماغي وتوصيل الإنزيم المفقود إلى الدماغ.
متلازمة هنتر مرض نادر يفتقر المصابون فيه إلى الإنزيم الذي يحلل نفايات السكريات المعقدة في خلايا الجسم والدماغ، وتُعالج العلاجات الحالية أعراض المرض لكنها لا تصل إلى الدماغ، ما يؤدي إلى تدهور معرفي ووفاة مبكرة غالباً في سن المراهقة.
وتشمل أسباب المرض أعراض حركية وإدراكية شديدة، مثل فقدان القدرة على السمع والكلام والمشي، ويُتوقع أن يكون لهذا العلاج تأثير كبير على الأشخاص والعائلات المتأثرة بهذا الداء المدمر.
الدواء التجريبي
يستخدم العلاج التجريبي مستقبلات النقل الطبيعية في الجسم لتوصيل الإنزيم المفقود في مرض عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني إلى الدماغ، كما يخفّض الدواء قيد الدراسة كبريتات الهيباران بشكل كبير في الدماغ لدى الحالات الشديدة من المرض.
ومن بين القائمين على التجربة، تولى كيم ستيفنز، الحاصلة على دكتوراة في إدارة الأعمال والمديرة التنفيذية لمركز مونزر لأبحاث وعلاج داء عديد السكاريد المخاطي، شرح فكرة المسؤولة عن المشروع إذ تدرك تماماً مدى فداحة المتلازمة لأنها تمتلك ابنها كول المصاب بالمرض، فتقول: أفتقد سماع صوته العذب، وكانت آخر كلماته قبل ست سنوات “ماما”، وتؤكد أن إمكانية علاج يتجاوز الحاجز الدموي الدماغي أمر مذهل، وتؤمن بأن هذا العلاج قد يغير حياة العائلات التي تعاني من المرض.
